全球约 15% 的助力人口（超过 10 亿人）遭受神经系统疾病的困扰，这其中包括人们熟知的初创阿尔茨海默病、帕金森病，公司以及其它数百种较少被人所了解的加速疾病罕见疾病。

总部位于圣地亚哥的研究初创公司 BrainStorm Therapeutics 正在通过 AI 驱动的计算药物发现技术，结合使用类器官（由患者干细胞培育的助力微型 3D 脑细胞团）的实验室实验，加速针对这些疾病的初创治疗方法研发。这种将临床数据和 AI 模型相互结合以加速药物开发的公司混合迭代方法，被称为 “实验室闭环 (lab in the loop)”。加速疾病

“大脑是研究现代生物学的最后疆域，”BrainStorm 创始人兼首席执行官 Robert Fremeau 表示。助力他曾在 Amgen 担任神经科学科学总监，初创并在杜克大学和加州大学旧金山分校任教。公司“通过将我们的加速疾病类器官疾病模型与生成式 AI 的强大能力相结合，我们现在有能力开始解开疾病网络背后复杂的研究生物学机制。”

该公司的目标是降低治疗脑部疾病的候选药物在临床试验中的失败率（目前超过 93%），并找到可以应用于多种疾病的治疗方法。实现这些目标将能够提升针对罕见和常见疾病的治疗方法的研发速度，且更具有经济可行性。

BrainStorm 联合创始人兼首席技术官 Jun Yin 解释：“如此高的临床试验失败率主要是因为传统的以啮齿动物或二维细胞为基础的临床前模型，无法预测针对人体的疗效。而通过将人类来源的脑类器官与 AI 驱动分析相结合，我们正在构建一个能更好反映人类神经生物学复杂性并提高临床成功可能性的平台。”

在 Fremeau 和 Yin 看来，BrainStorm 的平台有望加快开发进程，降低研发成本，并显著提高为患者带来有效疗法的可能性。

BrainStorm Therapeutics 的 AI 模型使用NVIDIA BioNeMo框架开发，在云端的 NVIDIA GPU上运行。BioNeMo 是一套用于计算药物发现的编程工具、库和模型。该公司是NVIDIA Inception的成员，NVIDIA Inception 是一个由领先初创公司组成的全球网络。

培养皿中的临床试验

BrainStorm Therapeutics 使用 AI 模型来绘制脑部疾病的基因图谱，利用这些图谱识别出有潜力的药物靶点和临床生物标志物。而通过类器官，研究人员能够每天在人类脑细胞上直接筛选数千种药物分子，在开始临床试验之前就能测试潜在疗法的有效性。

“大脑会产生脑电波，这些脑电波可以通过脑电图 (EEG) 等扫描检测到，可用于测量神经元的电活动，”公司联合创始人兼首席运营官 Maya Gosztyla 表示。“我们的类器官也有自发的脑电波，使我们能够在这个小得多的系统中模拟人脑中看到的复杂活动。我们将其视为研究脑部疾病的‘培养皿中的临床试验’。”

BrainStorm Therapeutics 目前正在使用患者来源的类器官，开展针对帕金森病的药物发现工作。帕金森病与产生多巴胺（一种有助于身体运动和认知的神经递质）的神经元的受损有关。

Fremeau 解释：“在帕金森病中，多种遗传变异导致不同细胞通路的功能障碍，但它们都指向一个共同的结果，即多巴胺神经元的受损。通过使用 AI 模型来绘制和分析这些变异的生物学效应，我们可以发现有可能减缓、阻止甚至逆转帕金森病进展的疾病改善治疗方法。”

BrainStorm 团队利用来自脑类器官的单细胞测序数据，对通过 BioNeMo 框架获得的基础模型进行微调，其中包括用于基因表达分析的 Geneformer 模型。这些类器官来源于 GBA1 基因突变的患者，GBA1 基因突变是帕金森病最常见的遗传风险因素。

BrainStorm 还在与 NVIDIA BioNeMo 团队合作，帮助优化 Geneformer 模型的开源访问。

加速药物发现研究

借助其专有平台，BrainStorm 可以模拟人类大脑生物学，并模拟不同治疗方法在患者大脑中的作用方式。

Gosztyla 表示：“这种模拟可以进行数千次，比在湿实验室中进行的速度快得多，成本也低得多，所以我们可以非常快速地缩小治疗方案的范围。然后我们可以使用类器官来测试 AI 模型认为有效的那部分药物。只有在完成这些步骤之后，我们才会在人体中实际测试这些药物。”

荧光成像板阅读器 (FLIPR) 下的类器官视图，该技术用于在药物筛选中研究化合物对细胞的作用

通过这项技术，研究人员发现用于治疗阿尔茨海默病的药物多奈哌齐 (Donepezil) 也可能对治疗雷特综合征 (Rett syndrome) 有效，这是一种罕见的遗传性神经发育障碍。在九个月内，BrainStorm 团队就完成了从类器官筛选到为雷特综合征患者申请药物第二期临床试验的有关工作。这项申请最近已获得美国食品药品监督管理局的批准。

BrainStorm 还计划开发多模态 AI 模型，整合来自细胞测序、细胞成像、脑电图扫描等的数据。

Yin 说：“要设计出合适的药物，需要高质量的多模态输入数据。基于这些数据训练的 AI 模型将帮助我们更好地理解疾病，找到更有效的候选药物，并最终为特定患者找到预后生物标志物，从而实现精准医疗。”

该公司的下一个项目是与 CURE5 基金会合作，针对 CDKL5 缺乏症（另一种罕见的遗传性神经发育障碍）开展迄今为止最全面的药物重筛计划。

Fremeau 表示：“罕见病研究正从一个高风险的小众领域转变为一个充满活力的前沿领域。BrainStorm 的 AI 驱动的类器官技术与 NVIDIA 的加速计算资源以及 NVIDIA BioNeMo 平台相结合，极大地加快了创新的速度，同时降低了成本。过去需要十年时间和数十亿美元才能完成的研究，现在可以在几个月内用少得多的资源完成。”

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